南京市儿童医院血液肿瘤科成立于上世纪七十年代，目前已发展为为具有一定影响力的区域性儿童血液肿瘤中心。科室现有医护员工71名，其中专科医师24名，专科护士41名，5名实验室技术人员，另有专职博后1名。医生中主任医师3名，副主任医师8名，博士学位7人；有教授1名、副教授1名，科研型博士研究生导师1人，硕士生导师2人。科室目前年专科门诊量超过30000人次，住院病人6000人次。

科室开展了一系列特色临床方向：开展异基因造血干细胞移植治疗儿童难治复发恶性血液病及骨髓衰竭性疾病、嗜血细胞综合征、免疫缺陷病、遗传代谢病等疾病，并是国内较早开展异基因造血干细胞移植治疗复发难治神经母细胞瘤技术的中心；独立设置安宁疗护病房，为恶性肿瘤及罕见病患儿终末期提供人性化关怀；积极参与CCCG及CCLG协作组，完成儿童急性白血病的MICM规范化诊断和分层治疗；开展多学科联合诊治儿童实体肿瘤；基于GD2单抗治疗高危、难治儿童神经母细胞瘤免疫治疗居全国领先水平。

近年先后获得国家自然科学基金3项，中国博士后科学基金2项，江苏省自然科学基金3项，及多项市厅级课题资助。每年在各类核心期刊发表论文十余篇，其中SCI论文3-5篇，获得江苏医学科技奖1项，并于bet36体育在线：获得第11届宋庆龄儿科医学奖。

1、异基因造血干细胞移植技术：

我科自2017年5月开展异基因造血干细胞移植技术以来，已经利用该项技术治疗包括儿童难治复发恶性血液病及骨髓衰竭性疾病、先天性免疫缺陷病、遗传代谢病等疾病，并在国内较早开展异基因造血干细胞移植治疗复发难治神经母细胞瘤技术。目前四个移植舱满负荷运行，年完成治疗60例左右。供者覆盖亲缘全/半相合外周血干细胞，非亲缘脐血干细胞及中华骨髓库外周血干细胞等多种来源。移植成果率高，并发症处理及时，获得患儿家长的广泛好评。

2、高危神经母细胞瘤的系统化治疗方案：

我科独立开展基于多参数流式细胞术的神经母细胞瘤微小残留病MRD监测，用于NB的精准诊断及疗效监测。建立了复发难治性高危NB规范化诊疗体系：在完成手术及常规放、化疗后，桥接异基因造血干细胞移植，移植后联合抗GD2单抗+三氧化二砷巩固治疗，通过造血干细胞移植联合免疫治疗改善高危神经母细胞瘤预后，相对传统治疗显示出明显的疗效优势。 

3、儿童罕见病管理及诊疗体系：

2021年我们获批成为全省首批戈谢病定点诊断评估及治疗单位，负责管理全省十多例儿童戈谢病人的治疗及疗效评估。每年共完成200多例次的戈谢病酶替代治疗。期间对用药病例进行疗效评估，均取得了良好的效果，1例患儿在顺利用药一年后年满18岁，转至成人医院。同时我们进行罕见病的异基因造血干细胞移植，已经完成了多例黏多糖贮症的移植，并取得良好的效果，移植后检测酶水平可达到正常范围。

4、血友病管理及诊疗体系：

血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性罕见疾病。本科室作为世界血友病联盟认证的“血友病治疗中心”，已完成258例血友病患者的登记，每年常规门诊随访及治疗超过50名患者。拥有一支完善的血友病MDT诊疗团队，由血液科、护理、骨科、口腔科、急诊科、影像科、康复科、检验科等多位专家组成，保障患者在诊断、治疗、康复全程的专业指导，通过多学科协同合作为血友病患者提供全方位的医疗关怀。我们在血友病的预防治疗、按需治疗、免疫耐受治疗、突破性出血处理和家庭注射指导等方面有着丰富的实践经验，并独立开展血友病抑制物检测及基于药物代谢动力学指导的个体化预防治疗，为患者提供全面的血友病专病治疗服务。

5、终末期患儿安宁疗护：

我科在彩虹基金的支持下建立了安宁疗护病房，设有三张床位及一间树屋特色病房，有一个由医生、护士、社工、心理咨询师、志愿者等共同组成的多学科协作团队。主要收住恶性疾病终末期的患儿，通过为患儿提供症状缓解、心理疏导、情绪支持等方式，帮助他们舒适、有尊严地度过生命最后一程。同时也对一些罹患长期难治性疾病的儿童进行积极的照护，和疼痛及其他症状的控制。多年来服务了众多恶性疾病终末期患儿及家庭。